“寶貝，媽媽給了你第一次生命，今天，國家給了你第二次生命！”近日，在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院病房前，得知兒子順利地注射了諾西那生鈉注射液時，市民劉女士喜極而泣。

從2022年1月1日起，省醫(yī)保局全面執(zhí)行2021年國家醫(yī)保藥品目錄，使得被喻為“天價藥”、每支費用近70萬元的諾西那生鈉注射液降至3萬余元。

“天價藥”讓患者望而卻步

諾西那生鈉注射液針對的適應(yīng)癥是脊髓性肌萎縮癥，簡稱SMA。SMA是一種遺傳性神經(jīng)疾病，會造成運(yùn)動神經(jīng)元退化、肌肉萎縮?；颊咄憩F(xiàn)為肌張力低下，進(jìn)行性、對稱性的近端肌肉無力，下肢重于上肢，患者往往并發(fā)脊柱側(cè)彎，并發(fā)心臟、骨骼肌、生殖等多種問題，患病的機(jī)率約為萬分之一。        

SMA分為I型、II型、III型、IIII型等，其中I型是最為嚴(yán)重的，如果不能得到及時治療，最終會喪失行走能力，出現(xiàn)呼吸肌無力，甚至導(dǎo)致呼吸衰竭而死亡。

2020年3月，產(chǎn)自美國的諾西那生鈉注射液正式進(jìn)入我省。

胡君醫(yī)生正為患者配制利司撲蘭口服溶液

福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院兒科副主任胡君介紹，患有SMA的患者需終身用藥，年齡越小用藥效果越好。第一年需注射6針諾西那生鈉注射液，此后每年要打三針。2020年的時候，該藥的銷售價格為69.7萬元，買一贈二，這意味著患者第一年需支付近140萬元，絕大多數(shù)患者家庭都無法承擔(dān)如此高昂的費用。

“靈魂砍價”帶來希望曙光

希望的曙光很快來臨，2021年12月3日，國家醫(yī)保談判代表與藥企代表“靈魂砍價”的新聞和視頻走紅網(wǎng)絡(luò)，隨后公布的國家醫(yī)保藥品目錄中，諾西那生鈉注射液正在其中，感受患者及其家屬的不易，省醫(yī)保局迅速推動國家談判藥品落地，每支近70萬元的諾西那生鈉注射液2022年1月1日起降低至每支3萬余元，并納入醫(yī)保統(tǒng)籌基金支付范圍。

“兒子2歲多了，在他9個月的時候確診SMAII型，我心都碎了，看到他連翻身都需要人幫助，真的很想給他用上特效藥，但一年100多萬元，根本無法承受?！眮碜詮B門的吳女士介紹，今年2月23日，兒子終于在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院打了諾西那生鈉注射液，企盼他能越來越好，能和正常的孩子一樣上學(xué)、玩耍。    

罕見病藥品納入“雙通道”

“為更好滿足廣大參保患者合理的用藥需求，確保參?；颊吣芗皶r合理使用新增進(jìn)入目錄的國家談判藥品，我們?nèi)ツ?2月底聯(lián)合省衛(wèi)健委下發(fā)了《關(guān)于加快2021年國家談判藥品落地的通知》，將罕見病藥品都納入我省‘雙通道’管理藥品范圍。”省醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹。

“雙通道”管理是指通過定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點零售藥店兩個渠道滿足國談藥品供應(yīng)保障、臨床使用等方面的合理需求并同步納入醫(yī)保報銷的機(jī)制，而原先的“單通道”只能將在定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)生的購藥費用納入醫(yī)保統(tǒng)籌基金報銷。

與此同時，省醫(yī)保局還助力罕見病患者在參保地就地就近治療用藥，避免異地就醫(yī)增加個人負(fù)擔(dān)。比如，2021年底SMA患者在全省只有福州廈門2個統(tǒng)籌區(qū)3所醫(yī)院能夠開展鞘內(nèi)注射治療，現(xiàn)在基本上患者直接在參保地都可用藥。截至2022年2月底，全省120名SMA患者中有78人獲得治療。

記者還了解到，為方便患者看病就醫(yī)，省醫(yī)保局還將罕見病藥品都納入了我省單列門診統(tǒng)籌支付藥品范圍，不需住院的患者，在門診就醫(yī)購買罕見病藥品的費用也可以納入醫(yī)保統(tǒng)籌基金支付。

此外，省醫(yī)保局在“閩政通APP”和省醫(yī)保局官微小程序公開公布藥品的配備情況供廣大參保人員查詢。

（記者 李暉）